為深入落實(shí)《北京市加快醫(yī)藥健康協(xié)同創(chuàng)新行動(dòng)計(jì)劃(2021—2023 年)》(京政辦發(fā)[2021]12號)的重點(diǎn)工作任務(wù)要求，解決細(xì)胞與基因治療(以下簡稱“CGT”)產(chǎn)業(yè)發(fā)展關(guān)鍵技術(shù)重大需求，支持具有自主知識產(chǎn)權(quán)的核心關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)與應(yīng)用，現(xiàn)面向社會公開發(fā)布CGT領(lǐng)域技術(shù)需求榜單，具體方向及申報(bào)要求如下：

　　一、技術(shù)需求及目標(biāo)

　　(一)基因編輯技術(shù)

　　1.基于單堿基編輯技術(shù)、小片段基因編輯技術(shù)、大片段基因整合技術(shù)、表觀遺傳編輯技術(shù)等多種基因編輯技術(shù)，開發(fā)具有自主知識產(chǎn)權(quán)的新型基因編輯工具。

　　2.對現(xiàn)有已經(jīng)在產(chǎn)業(yè)中應(yīng)用的基因編輯工具進(jìn)行優(yōu)化和提升。

　　研究目標(biāo)

　　開發(fā)具有自主知識產(chǎn)權(quán)的新型基因編輯工具，應(yīng)用于CGT藥物研發(fā)，具有明確的應(yīng)用點(diǎn)位或者場景，并進(jìn)行初步應(yīng)用驗(yàn)證。對現(xiàn)有基因編輯工具進(jìn)行優(yōu)化和提升，與國際同類技術(shù)相比，具有明顯的技術(shù)優(yōu)勢，需要明確優(yōu)化的相關(guān)內(nèi)容和對照參數(shù)。

　　(二)載體遞送技術(shù)

　　1.具有自主知識產(chǎn)權(quán)的新型載體遞送技術(shù)的開發(fā)和應(yīng)用。

　　2.現(xiàn)有CGT產(chǎn)業(yè)發(fā)展所需的載體遞送系統(tǒng)在體內(nèi)外遞送的效率、安全性、靶向性等方面的提升。

　　研究目標(biāo)

　　具有自主知識產(chǎn)權(quán)的新型載體遞送技術(shù)開發(fā)，具有明確的產(chǎn)業(yè)化應(yīng)用場景，并進(jìn)行初步應(yīng)用驗(yàn)證。優(yōu)化已有載體遞送系統(tǒng)，關(guān)鍵指標(biāo)參數(shù)達(dá)到國際領(lǐng)先水平，應(yīng)用于CGT領(lǐng)域的臨床和生產(chǎn)等階段。

　　(三)細(xì)胞培養(yǎng)技術(shù)

　　1.提高細(xì)胞分化的誘導(dǎo)效率、安全性和可控性的細(xì)胞命運(yùn)決定關(guān)鍵技術(shù)開發(fā)。

　　2.分化細(xì)胞的基因組穩(wěn)定性和安全性檢測關(guān)鍵技術(shù)開發(fā)。

　　3.具有自主知識產(chǎn)權(quán)的工程化細(xì)胞技術(shù)開發(fā)與優(yōu)化。

　　研究目標(biāo)

　　開發(fā)具有自主知識產(chǎn)權(quán)的細(xì)胞培養(yǎng)、分化和檢測關(guān)鍵技術(shù)，關(guān)鍵技術(shù)參數(shù)達(dá)到國際領(lǐng)先水平，應(yīng)用于合成生物學(xué)、CGT等領(lǐng)域研發(fā)、臨床與生產(chǎn)等階段。

　　(四)微生理系統(tǒng)關(guān)鍵技術(shù)

　　1.支持藥物研發(fā)評價(jià)相關(guān)類器官模型開發(fā)與優(yōu)化。

　　2.支持高通量、自動(dòng)化、一體化類器官芯片制備和檢測設(shè)備開發(fā)(包含類器官、類器官芯片等關(guān)鍵原材料)。

　　3.支持基于類器官芯片關(guān)鍵檢測技術(shù)的開發(fā)。

　　研究目標(biāo)

　　開發(fā)具有自主知識產(chǎn)權(quán)、應(yīng)用方向和場景明確的新型類器官模型、關(guān)鍵原材料和設(shè)備、基于類器官芯片關(guān)鍵檢測技術(shù)，應(yīng)用于臨床前有效性及安全性評價(jià)、臨床和生產(chǎn)階段，關(guān)鍵技術(shù)參數(shù)達(dá)到國際領(lǐng)先水平。

　　二、支持額度及周期

　　非定額資助，每個(gè)課題擬支持科技經(jīng)費(fèi)原則上不超過400萬元，課題實(shí)施周期2-3年。

　　三、申報(bào)要求

　　1.申報(bào)課題應(yīng)具有較為明確的技術(shù)研發(fā)路線，較強(qiáng)的產(chǎn)業(yè)需求、應(yīng)用場景、貢獻(xiàn)力和社會效益，具有清晰、可量化的目標(biāo)及考核指標(biāo)。

　　2.申報(bào)單位原則上為在北京地區(qū)注冊、具有獨(dú)立法人資格的企業(yè)或事業(yè)單位，具有相應(yīng)的科研能力和條件，運(yùn)行管理規(guī)范，專項(xiàng)支持成果須落地北京。鼓勵(lì)全國優(yōu)勢單位申報(bào)該專項(xiàng)，若申報(bào)單位為京外科研院所或企業(yè)，須在2023年7月30日前完成申報(bào)主體在京注冊，涉及關(guān)鍵技術(shù)知識產(chǎn)權(quán)須落地北京，如未按時(shí)完成注冊則視為放棄本次申報(bào)。

　　3.申報(bào)單位為企業(yè)的，原則上可參與該專項(xiàng)申報(bào)不超過1項(xiàng)，課題投資總額和資金來源應(yīng)明確說明，應(yīng)提供相應(yīng)配套經(jīng)費(fèi)，配套經(jīng)費(fèi)與科技經(jīng)費(fèi)比例不低于2:1。

　　4.申報(bào)單位應(yīng)按照科技部科技倫理審查相關(guān)要求對申報(bào)內(nèi)容開展相關(guān)科技倫理審查、監(jiān)督，并提供相關(guān)證明材料。

　　5.申報(bào)負(fù)責(zé)人應(yīng)為申報(bào)單位的正式在職人員，在課題實(shí)施期內(nèi)在職，具有領(lǐng)導(dǎo)和組織開展創(chuàng)新性研究的能力，身體健康并能切實(shí)履行職責(zé)，有充足時(shí)間保證課題順利實(shí)施。

　　6.申報(bào)單位及申報(bào)負(fù)責(zé)人須符合《北京市科技計(jì)劃項(xiàng)目(課題)管理辦法》和《北京市科技計(jì)劃管理相關(guān)責(zé)任主體信用管理辦法》要求;近3年內(nèi)在申請各級各類科研項(xiàng)目(課題)中無不良信用記錄。無行政處罰或違法記錄，無不良科研誠信記錄。

　　7.申報(bào)負(fù)責(zé)人作為負(fù)責(zé)人承擔(dān)北京市科技計(jì)劃項(xiàng)目(課題)原則上不超過1項(xiàng)，作為主要參加人員參與課題數(shù)原則上不超過2項(xiàng)(含課題負(fù)責(zé)人)。

　　四、申報(bào)方式

　　1.采取在線申報(bào)方式。申報(bào)單位通過法人一證通登錄“北京市科技計(jì)劃綜合管理平臺-在線服務(wù)系統(tǒng)”(https://mis.kw.beijing.gov.cn/)更新本單位信息后，申報(bào)人登錄系統(tǒng)并綁定單位，選擇對應(yīng)的申報(bào)方向(基因編輯、載體遞送、細(xì)胞培養(yǎng)、微生理系統(tǒng))，完成課題申報(bào)材料填寫，主要包括：課題實(shí)施方案、課題情況簡表(含課題目標(biāo)、成果與考核指標(biāo))，并上傳申報(bào)課題所需的其他證明性材料。

　　2.申報(bào)單位科研主管部門負(fù)責(zé)審核在線申報(bào)方案，在申報(bào)時(shí)限內(nèi)統(tǒng)一提交，并負(fù)責(zé)填寫本單位申報(bào)情況清單(見附件)，申報(bào)情況清單以excel版本格式作為推薦函上傳系統(tǒng)。

　　3.課題申報(bào)受理截止日期為2023年7月12日17:00，屆時(shí)系統(tǒng)自動(dòng)關(guān)閉。

　　4. 咨詢服務(wù)

　　政策咨詢電話：010-62896868-823(馬老師)、010-62896868-888(許老師)

　　技術(shù)咨詢電話：010-58858680、010-58858685、010-58858681、010-58858689

　　咨詢服務(wù)時(shí)間：9:00-12:00，14:00-17:30(工作日)

　　北京市科學(xué)技術(shù)委員會、中關(guān)村科技園區(qū)管理委員會

　　2023年6月21日